울트라제닉스의 안젤만증후군 치료제가 임상 3상 주요 지표를 못 채웠어요. 발표 당일 시간외 45%, 다음날 프리마켓서 40%대까지 주가가 무너졌습니다. 승인된 치료제가 없는 희귀질환이라 실망감이 더 컸던 케이스예요.
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울트라제닉스 파마슈티컬(RARE), 사실 이 회사를 몰랐던 투자자들도 9월 2일(현지시간) 발표 하나로 이름을 알게 됐을 거예요. 안젤만증후군 치료제로 개발 중이던 아파주너센(개발명 GTX-102)의 임상 3상 'ASPIRE' 결과가 나왔는데, 1차 지표인 베일리-4(Bayley-4) 인지기능 점수 변화도, 2차 핵심 지표인 다영역반응지수(MDRI)도 위약 대비 유의미한 개선을 보이지 못했습니다. 두 지표 다 놓친 거죠.
안젤만증후군은 염색체 이상으로 생기는 희귀 신경발달질환인데, 근데 지금까지 승인된 질병조절치료제가 단 하나도 없어요. 그만큼 이번 임상에 대한 시장과 환자 커뮤니티의 기대가 컸고, 실패 발표 후 충격도 그만큼 컸던 것 같습니다.
주가 반응부터 보면, 발표 당일인 수요일 시간외 거래에서 45% 가까이 폭락했고, 다음 날 목요일 프리마켓에서는 낙폭이 40%대로 이어졌어요. 수요일 종가 기준 시가총액 26억2천만달러, 연초 대비 15.4% 상승 중이던 주식이었는데, 이번 한 방으로 그 상승분을 통째로 반납한 셈이죠.
근데 이번 실패가 더 뼈아픈 이유가 있어요. 2024년 4월 발표된 1/2상 중간 결과에서는 베일리-4 기준 자연경과 데이터 대비 빠르고 임상적으로 의미 있는 인지기능 개선이 나타났었거든요. 행동 측면 개선도 함께 관찰됐었고요. 그러니까 기대치가 낮은 상태에서 실패한 게 아니라, 꽤 그럴듯한 초기 신호를 본 다음에 3상에서 고꾸라진 케이스라 실망감이 배가된 거죠.
회사는 이번 결과를 두고 안젤만증후군 프로그램 자체의 향방을 고민 중이라고 밝혔어요. 솔직히 이 정도 규모의 3상이 양쪽 지표 모두에서 실패했다면, 같은 약물을 다른 디자인으로 다시 밀어붙이기는 쉽지 않아 보입니다. 다만 회사 파이프라인에 다른 희귀질환 후보물질들도 있는 만큼, 이번 한 건으로 회사 전체를 판단하기엔 이른 감도 있어요.
바이오텍 투자, 이래서 늘 어렵습니다. 임상 1/2상에서 아무리 좋은 신호가 나와도 3상 표본이 커지고 위약군과의 비교가 엄격해지면 얘기가 완전히 달라질 수 있거든요. 이번 케이스도 결국 '희귀질환은 환자 수가 적어 임상 설계 자체가 까다롭다'는 오래된 딜레마를 다시 확인시켜준 셈이고요. 안젤만증후군 환자와 가족들 입장에서는 치료 옵션이 또 한 번 멀어진 셈이라 안타까운 소식이기도 합니다.
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